分子生物學的發展使得大量致病基因被鑒定，科學家在這些研究成果的基礎上發展了基因治療。基因治療是利用基因載體將治療基因導入患者體內，進而表達功能蛋白以達到治療的目的。基因治療傳遞DNA面臨的挑戰之一是外源治療基因會被體液和胞外空間的核酸內切酶降解。治療基因在目標組織中的選擇性積累、細胞內化以及從溶酶體逃逸這些問題對所有核酸治療劑都是需要克服的。DNA必須輸送至細胞核以允許獲得轉錄和表達。因此，設計和制備安全高效的基因載體來壓縮并且保護治療基因以免被核酸內切酶降解并延長其在體內的循環時間顯得尤為重要。目前，基因載體主要分為兩大類：病毒載體和非病毒載體。